身患绝症的6岁女孩艾米莉亚（Amelia McCrohan）的圣诞心愿之一就是希望政府能够为一种可以挽救她生命但所费高达30万元的药物提供补助。现在，这个心愿实现了。艾米莉亚的父亲汤姆（Tom）说，他们努力了快一年，以争取公众对补贴Kalydeco的支持，现在一家人很高兴。“这将会是一个非常开心的圣诞节。”他说。

澳洲共有200名囊性纤维化患者将从政府的这一决定中受益，不过，在他们真正收到圣诞礼物前，生产Kalydeco这种药物的Vertex Pharmaceuticals制药公司还会与政府就这种救命疗法的合理价格进行商讨。

澳洲囊性纤维化协会（Cystic Fibrosis Australia）会长杰克（David Jack）对这个好消息表示欢迎，但表示在患者真正能够使用这种药物前还有很多要做的。卫生部将与Vertex公司协商出一个合理的价格。杰克将敦促Vertex公司把患者的利益置于公司利润之前。

囊性纤维化病症是是人体肺部和其他身体器官被厚厚的、浓稠的粘液所阻塞，许多患者的寿命只有四十多岁，而使用Kalydeco可以使这些患者的肺功能改善10%。政府的药品优惠咨询委员会表示，该委员会认同这10%的改善“在临床上是重要和显著的”。同时委员会建议政府为6岁及6岁以上囊性纤维化患者使用Kalydeco治疗提供补助。

这也是有史以来获批政府补助的药品中最昂贵的一种。而澳洲是发达国家中对该药提供补助的最晚的国家之一。

囊肿性纤维化

囊肿性纤维化（Cystic Fibrosis，CF），亦称为囊性纤维化、囊肿性纤维变性或囊纤维变性，是一种常见的遗传疾病。此病症会影响病患的全身，导致逐渐的行动困难以及提早死亡。最常见的症状是因为长期反复的肺部感染所导致的呼吸困难，其他可能的症状包括鼻窦炎、发育不良、腹泻以及不孕。

囊肿性纤维化是因为囊性纤维化跨膜转导调节因子（Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, CFTR）的突变所造成的，这个基因负责制造汗、消化液以及各种黏液。大部分的正常人都有一对这种正常基因，不过事实上只需要其中一个是正常的就可以了，当此对基因中的两个基因都是不正常的时候就会发生囊肿性纤维化症，这是因为此疾病是由隐性遗传所导致的。