澳大利亚科学家在干细胞研究方面取得了世界首个突破, 可能结束为危及生命的疾病寻找骨髓捐赠者的艰巨过程。
默多克儿童研究所 (MCRI) 的科学家们已成功培育出实验室培养的血液干细胞,其类似于人类血液干细胞,并且可以在培养皿外存活。
干细胞可以变成体内任何类型的细胞,到目前为止,还没有实验室培养的细胞成功移植到小鼠体内的例子。
MCRI 的发现距离人体临床试验还有大约五年的时间,但它为改善白血病和严重血液疾病患者以及患有需要化疗的癌症的儿童的治疗选择带来了希望。
这项发表在《自然生物技术》杂志上的研究最终可能会让像 Riya Mahajan 这样的患者受益,Riya Mahajan 在 11 岁时被诊断出患有危及生命的血液疾病——再生障碍性贫血。
据美国联合社报道,马哈詹每隔几天就必须接受输血,同时在全球范围内寻找匹配的骨髓捐赠者。没有找到合适的捐赠者,最终在她的母亲身上发现了部分匹配,她捐赠了骨髓。
马哈詹在手术后出现了并发症,需要在医院隔离三个月并接受免疫抑制剂治疗。
她的父亲高拉夫(Gaurav)说:“她接受了鼻胃管治疗,体重减轻了很多,我想大约有 10 公斤,而且隔离也对她的精神造成了影响。”
移植最终成功了,她的父亲希望这一新发现能够防止其他孩子遭受同样的磨难。
“最困难的事情是看到你的孩子经历如此多的痛苦,”他说。
“这项新研究将在帮助患有类似疾病的孩子方面发挥巨大作用。”
MCRI 副教授 Elizabeth Ng 表示,虽然动物实验“并不完美”,但未来的治疗可能包括从患者身上采集皮肤、血液或头发样本,对细胞进行重新编程,然后将它们移植回患者体内。
“我们在培养皿中培养的血液干细胞将与患者完美匹配,因此他们不会经历 Riya 所经历的许多副作用,”她说。 “事实上,我们希望治疗能够成功,康复非常成功,患者能够尽快恢复正常生活。”
埃德·斯坦利教授虽然没有称这项研究为治愈方法,但表示这将是患者治疗的一个主要组成部分,并且不需要抑制患者的免疫系统。
研究的下一步是确保该技术安全有效,该团队目前专注于细胞制造和临床应用。